Neuromyelitis optica ist schlimm.
AQP4-IgG-Antikörper greifen Astrozytenzellen im Gehirn und in der Wirbelsäule an und richten verheerende Schäden an. Behinderung ist der übliche Endpunkt, wenn man sie in Ruhe lässt. Wir haben natürlich Behandlungen. Sie kosten ein Vermögen. Sie scheitern oft. Es kommt zu Rückfällen. Das gesamte Ökosystem der Pflege ist angespannt.
Dann haben Sie alloHCT.
Es klingt steril. Das ist es nicht. Spenderstammzellen werden eingeführt, um die Situation sauber zu machen und das Immunsystem von Grund auf neu zu starten, damit es aufhört, sich selbst zu fressen. Forscher des italienischen IRCCS San Raffaeie Scientific Institute veröffentlichten Daten zu zwei Patienten, die im Alter von 28 Jahren behandelt wurden.
Das Follow-up? Lange genug, um eine Rolle zu spielen.
Über mehr als 15 Jahre… blieben beide Patienten rückfallfrei, ohne… dass die krankheitsauslösenden Antikörper dauerhaft verschwanden
Fünfzehn Jahre für den Mann. Sechzehn für die Frau. Das ist in Autoimmunstudien eine Ewigkeit.
Die neurologische Funktion des Mannes verbesserte sich. Er war Vater von zwei Kindern. Die Forscher sprechen mittlerweile von einem normalen Leben. Die Flugbahn der Frau war weniger filmisch. Sie konnte ihre Arme wieder einigermaßen bewegen, setzte alle Medikamente ab und führt ein qualitativ hochwertiges Leben ohne Medikamente. Kein Allheilmittel für alle, aber solide Kontrolle.
Dies gelingt bislang keiner Standardtherapie.
Zunächst wurden Fludarabin und Treosulfal-Chemotherapie eingesetzt, um die unerwünschten B-Zellen auszuspülen. Die Spenderzellen füllten dann das Vakuum. Keine Angreifer mehr.
Ist es riskant? Ja.
Es ist ein brutaler Prozess. Sie bauen ein Verteidigungssystem ab und hoffen, dass das neue eintrifft. Der Mann entwickelte eine chronische Immunschwäche, die eine Antikörperergänzung und geschwollene Lymphknoten erforderte (die sich von selbst auflösten). Die Frau entwickelte Blasenkrebs, der operiert werden musste.
Keine der beiden Komplikationen war eindeutig auf die Transplantation zurückzuführen. Es ist unklar, warum seine Immunität schwach blieb. Aber sie haben überlebt. Beide blieben stabil.
Warum es jetzt versuchen? Weil andere Dinge ihnen versagt haben.
Dieser Ansatz wurde für Krebs und Sichelzellenanämie entwickelt. Es auf NMO auszuprobieren ist Neuland. Aber dies an einer so kleinen Stichprobe mit einem so langen Horizont zu tun, liefert seltene Beweise. Ein etwas offenes Ende? Größere Studien sind erforderlich. Wir müssen wissen, wer genau ein Kandidat ist. Junge Patienten? Aggressive Krankheit? Behandlungsrefraktär?
Seine Verwendung ist am besten für … aggressive, therapierefraktäre … Fälle vorbehalten
Spender? Ja. Oder Ihre eigenen Zellen, auf der ganzen Linie. Hier drängt die Wissenschaft. Bei besserer Verabreichung ändert sich die Risiko-Nutzen-Rechnung. Es ist nicht mehr nur ein Experiment.
Es könnte die Exit-Strategie sein, nach der wir gesucht haben.
Möchten Sie eine Heilung mit Nebenwirkungen oder eine bewältigte Erkrankung ohne Freiheit? 🤔
