La neuromielitis óptica es desagradable.
Los anticuerpos AQP4-IgG atacan a las células de astrocitos en el cerebro y la columna vertebral, causando estragos. La discapacidad es el criterio de valoración habitual si se deja de lado. Tenemos tratamientos, seguro. Cuestan una fortuna. Fallan a menudo. Las recaídas ocurren. Todo el ecosistema de la atención está complicado.
Entonces tienes alloHCT.
Suena estéril. No lo es. Se introducen células madre de donantes para hacer borrón y cuenta nueva, reiniciando el sistema inmunológico desde cero para que deje de comerse a sí mismo. Investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaeie de Italia publicaron datos sobre dos pacientes tratados a los 28 años.
¿El seguimiento? Lo suficiente como para importar.
Durante más de 15 años… ambos pacientes permanecieron libres de recaídas sin… que los anticuerpos que provocan la enfermedad desaparecieran permanentemente
Quince años para el hombre. Dieciséis para la mujer. Eso es una eternidad en los estudios autoinmunes.
La función neurológica del chico mejoró. Fue padre de dos hijos. Los investigadores ahora lo llaman una vida normal. La trayectoria de la mujer fue menos cinematográfica. Recuperó algo de movimiento en el brazo, dejó de tomar todos los medicamentos y vive una vida de buena calidad sin drogas. No hay un milagro que logre todo para todos, pero sí un control sólido.
Hasta la fecha, ninguna terapia estándar logra esto.
Primero se utilizó fludarabina y quimioterapia con treosulfal para eliminar las células B rebeldes. Luego, las células del donante llenaron el vacío. No más atacantes.
¿Es arriesgado? Sí.
Es un proceso brutal. Desmantelas un sistema de defensa y esperas que el nuevo funcione. El hombre desarrolló una inmunodeficiencia crónica que necesitaba suplementos de anticuerpos además de ganglios linfáticos inflamados (que se resuelven por sí solos). La mujer desarrolló cáncer de vejiga que requirió cirugía.
Ninguna de las complicaciones fue definitivamente causada por el trasplante. No está claro por qué su inmunidad siguió siendo débil. Pero sobrevivieron. Ambos se mantuvieron estables.
¿Por qué intentarlo ahora? Porque otras cosas les fallaron.
Este enfoque nació para el cáncer y la anemia falciforme. Probarlo en NMO es un territorio nuevo. Pero hacerlo en una muestra tan pequeña con un horizonte tan largo proporciona evidencia poco común. ¿Un final ligeramente abierto? Se necesitan estudios más amplios. Necesitamos saber quién es exactamente un candidato. ¿Pacientes jóvenes? ¿Enfermedad agresiva? ¿Refractario al tratamiento?
Es mejor reservar su uso para… casos agresivos, refractarios al tratamiento…
¿Donantes? Sí. O tus propias células, en el futuro. La ciencia está presionando aquí. Si se administra mejor, la matemática riesgo-beneficio cambia. Ya no es sólo un experimento.
Podría ser la estrategia de salida que estábamos buscando.
¿Quiere una cura con efectos secundarios o una enfermedad controlada sin libertad? 🤔
