Zapalenie nerwu wzrokowego (NOM) jest chorobą podstępną.
Przeciwciała AQP4-IgG atakują astrocyty w mózgu i rdzeniu kręgowym, powodując poważne uszkodzenia. Bez leczenia zwykle pojawia się niepełnosprawność. Tak, mamy terapie. Ale kosztują fortunę, często są nieskuteczne i zdarzają się nawroty. Cały system leczenia jest pełen trudności.
Następnie następuje allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (alloHSCT).
Nazwa brzmi sterylnie, ale sedno jest takie: komórki macierzyste dawcy są wstrzykiwane w celu „oczyszczenia płótna”, ponownego uruchomienia układu odpornościowego od zera, tak aby przestał atakować własny organizm. Naukowcy z Instytutu Badawczego San Raffaele we Włoszech opublikowali dane dotyczące dwóch pacjentów leczonych w wieku 28 lat.
Okres obserwacji? Wystarczająco długo, żeby mieć znaczenie.
Przez ponad 15 lat… obydwaj pacjenci nie mieli nawrotów, a przeciwciała wywołujące chorobę nie zniknęły na zawsze.
Piętnaście lat dla mężczyzny. Kobieta ma szesnaście lat. W badaniach nad chorobami autoimmunologicznymi to wieczność.
Funkcje neurologiczne mężczyzny uległy poprawie. Został ojcem dwójki dzieci. Naukowcy nazywają to normalnym życiem. Ścieżka kobiety była mniej „kinowa”: przywróciła niektóre ruchy ramion, całkowicie porzuciła leki i prowadziła wysokiej jakości życie bez narkotyków. Nie jest to uniwersalne cudowne lekarstwo, ale stabilna kontrola.
Jak dotąd żadna standardowa terapia nie jest w stanie tego zapewnić.
Początkowo w celu zniszczenia agresywnych limfocytów B stosowano chemioterapię z użyciem fludabubiny i treosulfalu. Następnie komórki dawcy wypełniły powstałą próżnię. Nie ma już napastników.
Czy to jest niebezpieczne? Tak.
To trudny proces: demontujesz system ochronny i masz nadzieję, że nowy się zakorzeni. U mężczyzny rozwinęły się przewlekłe niedobory odporności wymagające podawania immunoglobulin oraz powiększone węzły chłonne (problem ustąpił samoistnie). U kobiety rozwinął się rak pęcherza moczowego, który wymagał operacji.
Żadne z powikłań nie było wyraźnie spowodowane przeszczepem. Nie jest jasne, dlaczego jego układ odpornościowy pozostał osłabiony. Ale przeżyli. Stan obu pozostał stabilny.
Dlaczego próbują teraz? Ponieważ inne metody nie zadziałały.
Podejście to zostało pierwotnie opracowane w celu leczenia raka i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Aplikowanie o NOM to nowy obszar. Jednak przeprowadzanie takich eksperymentów na małej próbie przy tak długim horyzoncie obserwacji dostarcza rzadkich dowodów. Otwarte zakończenie? Potrzebne są większe badania. Musimy dowiedzieć się, kto dokładnie jest właściwym kandydatem. Młodzi pacjenci? Agresywny przebieg choroby? Oporność na leczenie?
Zastosowanie najlepiej zarezerwować… dla agresywnych, opornych… przypadków.
Darczyńcy? Tak. Lub własne komórki w przyszłości. Nauka idzie do przodu. W miarę ulepszania protokołów zmienia się stosunek ryzyka do korzyści. To już nie jest tylko eksperyment.
To może być strategia wyjścia, której szukaliśmy.
Czy chcesz leczenia ze skutkami ubocznymi lub kontrolowanej choroby bez wolności? 🤔
