Neuromyelitis optica (NOM) je zákeřné onemocnění.
Protilátky AQP4-IgG napadají astrocyty v mozku a míše a způsobují vážné poškození. Bez léčby obvykle dochází k invaliditě. Máme terapie, ano. Ale stojí majlant, jsou často neúčinné a dochází k recidivám. Celý systém léčby je plný potíží.
A pak přichází alogenní transplantace krvetvorných buněk (alloHSCT).
Název zní sterilně, ale podstatou je toto: Kmenové buňky dárců jsou injikovány, aby „vyčistily plátno“, čímž se imunitní systém od nuly restartuje, takže přestane útočit na vlastní tělo. Vědci z San Raffaele Research Institute v Itálii zveřejnili údaje o dvou pacientech léčených ve věku 28 let.
Pozorovací období? Dost dlouho na to, aby záleželo.
Více než 15 let… oba pacienti zůstali bez relapsu a protilátky, které způsobují onemocnění, nezmizely navždy.
Patnáct let pro muže. Žena má šestnáct. Ve výzkumu autoimunitních chorob je to věčnost.
Mužovy neurologické funkce se zlepšily. Stal se otcem dvou dětí. Vědci tomu říkají normální život. Cesta ženy byla méně „filmová“: obnovila některé pohyby paží, zcela opustila léky a žije kvalitní život bez drog. Ne univerzální zázračný lék, ale stabilní kontrola.
Toho zatím žádná standardní terapie neumí.
Zpočátku byla k ničení agresivních B buněk používána chemoterapie fludabubinem a treosulfalem. Dárcovské buňky pak vyplnily výsledné vakuum. Už nejsou žádní útočníci.
Je to nebezpečné? Ano.
Je to drsný proces: demontujete ochranný systém a doufáte, že nový zapustí kořeny. U muže se vyvinula chronická imunodeficience vyžadující použití imunoglobulinu a také zvětšené lymfatické uzliny (problém se vyřešil sám). Žena onemocněla rakovinou močového měchýře, která si vyžádala operaci.
Žádná z komplikací nebyla jednoznačně způsobena transplantací. Proč zůstal jeho imunitní systém oslabený, není jasné. Ale přežili. Oba zůstali ve stabilizovaném stavu.
Proč se teď snaží? Protože jiné metody nefungovaly.
Tento přístup byl původně vyvinut k léčbě rakoviny a srpkovité anémie. Aplikace pro NOM je nový obor. Ale provádění takových experimentů na malém vzorku s tak dlouhým horizontem pozorování poskytuje vzácný důkaz. Otevřený konec? Jsou potřeba větší studie. Musíme zjistit, kdo přesně je tím správným kandidátem. Mladí pacienti? Agresivní průběh nemoci? Rezistence na léčbu?
Aplikace je nejlépe vyhrazena… pro agresivní, žáruvzdorné… případy.
Dárci? Ano. Nebo své vlastní buňky v budoucnu. Věda jde dopředu. Jak se protokoly zlepšují, mění se poměr rizika a přínosu. To už není jen experiment.
Toto může být výstupní strategie, kterou jsme hledali.
Chcete léčbu s vedlejšími účinky nebo kontrolovanou nemoc bez svobody? 🤔
