Нейромієліт оптичного нерва (НОМ) – підступне захворювання.
Антитіла AQP4-IgG атакують астроцити в головному та спинному мозку, завдаючи тяжких ушкоджень. Без лікування зазвичай настає інвалідність. У нас є методи терапії, так. Але вони стоять цілий стан, часто виявляються неефективними, і трапляються рецидиви. Вся система лікування сповнена труднощів.
А потім з’являється алогенна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин (аллоТГСК).
Назва звучить стерильно, але суть така: донорські стовбурові клітини вводять, щоб очистити полотно, перезавантаживши імунну систему з нуля, щоб вона перестала атакувати власний організм. Дослідники з науково-дослідного інституту Сан-Раффаеле в Італії опублікували дані про двох пацієнтів, які пройшли лікування у віці 28 років.
Період спостереження? Досить довгий, щоб мати значення.
Понад 15 років… обидва пацієнти залишалися без рецидивів, у своїй антитіла, які викликають захворювання, назавжди не зникли.
П’ятнадцять років у чоловіка. Шістнадцять у жінки. У дослідженнях аутоімунних хвороб це ціла вічність.
Неврологічні функції чоловіка покращали. Він став батьком двох дітей. Дослідники називають це нормальним життям. У жінки шлях був менш «кіношним»: вона відновила частину рухів рук, повністю відмовилася від ліків та живе якісним життям без препаратів. Чи не універсальне чудо-зцілення для всіх, але стабільний контроль.
Досі жодна стандартна терапія не здатна на таке.
Спочатку хіміотерапію флудабубіном і треосульфалом використовували для знищення агресивних клітин. Потім донорські клітини заповнили вакуум, що утворився. Атакуючих більше немає.
Чи це небезпечно? Так.
Це суворий процес: ви знаєте захисну систему і сподіваєтеся, що нова приживеться. У чоловіка розвинулося хронічне імунне deficiency, що вимагає прийому імуноглобуліну, а також лімфовузли, що збільшилися (проблема вирішилася самостійно). У жінки розвинувся рак сечового міхура, який зажадав хірургічного втручання.
Жодне з ускладнень був однозначно викликано трансплантацією. Незрозуміло, чому його імунітет залишився ослабленим. Але вони вижили. Обидва зберегли стабільний стан.
Чому пробують зараз? Тому що інші методи не спрацювали.
Цей підхід спочатку створювався для лікування раку та серповидноклітинної анемії. Застосування за НОМ — нове поле. Але проведення таких експериментів на малій вибірці з таким довгим обрієм спостереження дає рідкісні докази. Відкритий фінал? Потрібні масштабніші дослідження. Нам потрібно дізнатись, хто саме підходить на роль кандидата. Молоді пацієнти? Агресивний перебіг хвороби? Стійкість до лікування?
Застосування найкраще залишити… для агресивних випадків, що не піддаються лікуванню….
Донори? Так. Або власні клітини у майбутньому. Наука рухається вперед. При покращенні протоколів співвідношення ризику та користі змінюється. Це не просто експеримент.
Це може бути стратегія виходу, яку ми шукали.
Хочете ви лікування з побічними ефектами чи контрольоване захворювання без волі? 🤔
