A neuromielite óptica é desagradável.
Os anticorpos AQP4-IgG perseguem as células astrocitárias no cérebro e na coluna, causando estragos. A deficiência é o ponto final habitual se for deixada sozinha. Temos tratamentos, claro. Eles custaram uma fortuna. Eles falham frequentemente. Recaídas acontecem. Todo o ecossistema de cuidados é preocupante.
Então você tem aloHCT.
Parece estéril. Não é. Células-tronco de doadores são introduzidas para limpar a lousa, reiniciando o sistema imunológico do zero para que ele pare de se alimentar. Pesquisadores do Instituto Científico IRCCS San Raffaeie da Itália publicaram dados de dois pacientes tratados aos 28 anos.
O acompanhamento? Tempo suficiente para importar.
Durante mais de 15 anos… ambos os pacientes permaneceram livres de recidivas sem… que os anticorpos causadores da doença desaparecessem permanentemente
Quinze anos para o homem. Dezesseis para a mulher. Isso é uma eternidade em estudos autoimunes.
A função neurológica do cara melhorou. Ele foi pai de dois filhos. Os pesquisadores chamam isso de vida normal agora. A trajetória da mulher foi menos cinematográfica. Ela recuperou alguns movimentos do braço, interrompeu todos os medicamentos e vive uma vida de boa qualidade sem drogas. Não há milagre que cure tudo para todos, mas controle sólido.
Até o momento, nenhuma terapia padrão faz isso.
A quimioterapia com fludarabina e treossulfal foi usada primeiro para eliminar as células B nocivas. As células doadoras então preencheram o vácuo. Não há mais atacantes.
É arriscado? Sim.
É um processo brutal. Você desmonta um sistema de defesa e espera que o novo funcione. O homem desenvolveu deficiência imunológica crônica, necessitando de suplementos de anticorpos, além de gânglios linfáticos inchados (auto-resolução). A mulher desenvolveu câncer de bexiga que exigiu cirurgia.
Nenhuma das complicações foi definitivamente causada pelo transplante. Não está claro por que sua imunidade permaneceu fraca. Mas eles sobreviveram. Ambos permaneceram estáveis.
Por que tentar agora? Porque outras coisas falharam com eles.
Essa abordagem nasceu para o câncer e a anemia falciforme. Experimentar no NMO é um território novo. Mas fazer isso com uma amostra tão pequena e com um horizonte tão longo fornece evidências raras. Um final ligeiramente aberto? Estudos maiores são necessários. Precisamos saber quem exatamente é candidato. Pacientes jovens? Doença agressiva? Refratário ao tratamento?
Seu uso é melhor reservado para… casos agressivos, refratários ao tratamento…
Doadores? Sim. Ou suas próprias células, no futuro. A ciência está pressionando aqui. Se for melhor administrado, a matemática risco-benefício muda. Não é mais apenas um experimento.
Pode ser a estratégia de saída que procurávamos.
Você quer uma cura com efeitos colaterais ou uma condição controlada sem liberdade? 🤔
