La neuromielite ottica è brutta.
Gli anticorpi AQP4-IgG inseguono gli astrociti nel cervello e nella colonna vertebrale, provocando il caos. La disabilità è il solito endpoint se lasciata sola. Abbiamo delle cure, certo. Costano una fortuna. Falliscono spesso. Le ricadute accadono. L’intero ecosistema dell’assistenza è carico.
Quindi hai alloHCT.
Sembra sterile. Non lo è. Le cellule staminali del donatore vengono introdotte per pulire la lavagna, riavviando il sistema immunitario da zero in modo che smetta di mangiarsi. I ricercatori dell’IRCCS San Raffaeie Scientific Institute italiano hanno pubblicato i dati su due pazienti trattati all’età di 28 anni.
Il seguito? Abbastanza a lungo da avere importanza.
Per più di 15 anni… entrambi i pazienti sono rimasti liberi da ricadute senza… che gli anticorpi che guidano la malattia scomparissero permanentemente
Quindici anni per l’uomo. Sedici per la donna. Questa è un’eternità negli studi autoimmuni.
La funzione neurologica del ragazzo è migliorata. Ha avuto due figli. I ricercatori la definiscono una vita normale adesso. La traiettoria della donna era meno cinematografica. Ha riacquistato un po’ di movimento del braccio, ha interrotto tutti i farmaci e vive una vita di buona qualità senza farmaci. Nessun miracolo risolutivo per tutti, ma un controllo solido.
Ad oggi, nessuna terapia standard riesce a raggiungere questo obiettivo.
La chemioterapia con fludarabina e treosulfal è stata utilizzata per prima per eliminare le cellule B canaglia. Le cellule donatrici hanno quindi riempito il vuoto. Niente più aggressori.
È rischioso? SÌ.
È un processo brutale. Smantelli un sistema di difesa e speri che quello nuovo regga. L’uomo ha sviluppato un’immunodeficienza cronica che necessitava di integratori di anticorpi oltre a linfonodi ingrossati (auto-risoluzione). La donna ha sviluppato un cancro alla vescica che ha richiesto un intervento chirurgico.
Nessuna delle due complicazioni è stata sicuramente causata dal trapianto. Non è chiaro il motivo per cui la sua immunità sia rimasta debole. Ma sono sopravvissuti. Entrambi sono rimasti stabili.
Perché provarlo adesso? Perché altre cose li hanno delusi.
Questo approccio è nato per il cancro e l’anemia falciforme. Provarlo su NMO è un territorio nuovo. Ma farlo su un campione così piccolo con un orizzonte così lungo fornisce prove rare. Un finale leggermente aperto? Sono necessari studi più ampi. Dobbiamo sapere chi è esattamente il candidato. Pazienti giovani? Malattia aggressiva? Refrattario al trattamento?
Il suo uso è meglio riservato ai… casi aggressivi, refrattari al trattamento…
Donatori? SÌ. O le tue stesse cellule, in futuro. La scienza sta spingendo qui. Se amministrato meglio, il rapporto rischio-beneficio cambia. Non è più solo un esperimento.
Potrebbe essere la strategia di uscita che stavamo cercando.
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