Neuromyelitis optica is smerig.
AQP4-IgG-antilichamen gaan achter astrocytencellen in de hersenen en de wervelkolom aan en richten grote schade aan. Als men met rust laat, is een handicap het gebruikelijke eindpunt. We hebben behandelingen, zeker. Ze kosten een fortuin. Ze falen vaak. Terugval komt voor. Het hele zorgecosysteem is beladen.
Dan heb je alloHCT.
Het klinkt steriel. Dat is het niet. Donorstamcellen worden geïntroduceerd om de lei schoon te vegen en het immuunsysteem helemaal opnieuw op te starten, zodat het stopt met zichzelf op te eten. Onderzoekers van het Italiaanse IRCCS San Raffaeie Wetenschappelijk Instituut publiceerden gegevens over twee patiënten die op 28-jarige leeftijd werden behandeld.
Het vervolg? Lang genoeg om er toe te doen.
Gedurende meer dan 15 jaar… bleven beide patiënten vrij van terugval zonder… dat de ziekteveroorzakende antilichamen permanent verdwenen
Vijftien jaar voor de man. Zestien voor de vrouw. Dat is een eeuwigheid in auto-immuunstudies.
De neurologische functie van de man verbeterde. Hij verwekte twee kinderen. De onderzoekers noemen het nu een normaal leven. Het traject van de vrouw was minder filmisch. Ze heeft weer wat armbewegingen gekregen, is gestopt met alle medicijnen en leidt een goed leven zonder medicijnen. Geen wondermiddel voor iedereen, maar solide controle.
Tot op heden is er geen standaardtherapie die dit doet.
Fludarabine en treosulfal-chemotherapie werden eerst gebruikt om de kwaadaardige B-cellen te spoelen. De donorcellen vulden vervolgens het vacuüm. Geen aanvallers meer.
Is het riskant? Ja.
Het is een wreed proces. Je ontmantelt een verdedigingssysteem en hoopt dat het nieuwe het overneemt. De man ontwikkelde een chronische immuundeficiëntie, waarvoor supplementen met antilichamen nodig waren, plus gezwollen lymfeklieren (die zichzelf oplossen). De vrouw ontwikkelde blaaskanker waarvoor een operatie nodig was.
Geen van beide complicaties werd definitief veroorzaakt door de transplantatie. Het is onduidelijk waarom zijn immuniteit zwak bleef. Maar ze overleefden. Beiden bleven stabiel.
Waarom het nu proberen? Omdat andere dingen hen in de steek lieten.
Deze aanpak werd geboren voor kanker en sikkelcelziekte. Uitproberen op NMO is nieuw terrein. Maar als je het op zo’n kleine steekproef met zo’n lange horizon doet, levert dat zeldzaam bewijs op. Een enigszins open einde? Grotere studies zijn nodig. We moeten weten wie precies een kandidaat is. Jonge patiënten? Agressieve ziekte? Behandeling-ongevoelig?
Het gebruik ervan kan het beste worden gereserveerd voor… agressieve, behandelingsresistente… gevallen
Donateurs? Ja. Of je eigen cellen, later. De wetenschap is hier aan het pushen. Als het beter wordt toegediend, verandert de risico-baten-wiskunde. Het is niet langer slechts een experiment.
Het zou wel eens de exitstrategie kunnen zijn waar we naar op zoek waren.
Wilt u een geneesmiddel met bijwerkingen of een beheerde aandoening zonder vrijheid? 🤔
